Farmaco dell’endometriosi approvato dalla FDA per ridurre il dolore

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La Food and Drug Administration annuncia l’approvazione della versione commerciale dell’elagolex per il trattamento del dolore dell’endometriosi. Questa è la prima volta in oltre un decennio che è stato approvato un trattamento orale specificamente progettato per il dolore dell’endometriosi.
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Un nuovo farmaco è indicato per alleviare tre diversi tipi di dolore endometriosi.

L’endometriosi è una condizione che colpisce circa 1 donna su 10 in Italia e circa 200 milioni di persone in tutto il mondo.

La condizione è caratterizzata da una crescita anormale dell’endometrio, che è il tessuto che normalmente allinea l’interno dell’utero.

Questa crescita dei tessuti provoca dolore alla pelvi, alla zona lombare e all’addome. Altri sintomi includono periodi pesanti o periodi di sanguinamento intermedi, crampi mestruali estremamente dolorosi, dolore durante il rapporto sessuale e infertilità .

Attualmente non esiste una cura per la condizione, ma spesso si consiglia di ricorrere alla chirurgia per rimuovere il tessuto, che allevia i sintomi per un po ‘. Le pillole anticoncezionali vengono spesso prescritte per rallentare la crescita di tessuti anormali e farmaci antinfiammatori non steroidei come l’ibuprofene aiutano ad alleviare il dolore.

Ora, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un nuovo farmaco per alleviare il dolore delle donne che vivono con endometriosi da moderata a grave.

Elagolix è “il primo e unico antagonista […] dell’ormone che rilascia la gonadotropina orale” progettato specificamente per l’endometriosi.

Il farmaco – che sarà commercializzato all’inizio di agosto di quest’anno con il marchio Orilissa – è il primo del suo genere ad essere stato approvato dalla FDA in più di un decennio.

La medicina allevia il dolore nella più grande sperimentazione clinica ancora

Il farmaco è stato approvato sulla base dei risultati di due studi che hanno costituito il più grande programma di sperimentazione clinica di fase 3 mai condotto sull’endometriosi.

In totale, gli studi hanno esaminato gli effetti dell’elagolix su quasi 1.700 donne con dolore da endometriosi da moderato a severo.

Nei due studi, alle donne sono stati somministrati 150 milligrammi di elagolix una volta al giorno o 200 milligrammi due volte al giorno.

Rispetto alle donne che hanno ricevuto il placebo, coloro che hanno ricevuto il trattamento hanno riportato una significativa riduzione di tre tipi di dolore: dolore pelvico non-emotivo, dolore pelvico mestruale e dolore durante il rapporto sessuale.

Questi risultati sono stati rilevati a 3 mesi e 6 mesi dall’inizio del trattamento.

La FDA ha approvato il seguente dosaggio raccomandato e la durata d’uso: il farmaco può essere assunto fino a 24 mesi in un dosaggio di 150 milligrammi al giorno o fino a 6 mesi se la dose è di 200 milligrammi due volte al giorno.

Tuttavia, gli studi clinici hanno anche rivelato una serie di effetti collaterali. I più comuni erano vampate di calore, sudorazioni notturne, mal di testa , nausea, disturbi del sonno, ansia , dolori articolari, depressione e sbalzi d’umore.

La società biofarmaceutica AbbVie ha finanziato le sperimentazioni cliniche. Il Dott. Michael Severino, vice presidente della compagnia, commenta l’approvazione della FDA, affermando che “rappresenta un progresso significativo per le donne con endometriosi e medici che hanno bisogno di più opzioni per la gestione medica di questa malattia”.

Anche l’autore del primo studio, il dottor Hugh S. Taylor, presidente del Dipartimento di ostetricia, ginecologia e scienze riproduttive della Yale School of Medicine di New Haven, CT, ha affermato: “L’endometriosi è spesso caratterizzata da dolore pelvico cronico che può avere un impatto sulle attività quotidiane delle donne “.

“Ledonne con endometriosi possono sottoporsi a molteplici trattamenti medici e procedure chirurgiche che cercano sollievo dal dolore e questa approvazione [FDA] offre ai medici un’altra opzione per il trattamento basato sul tipo specifico di una donna e sulla gravità del dolore dell’endometriosi”.

Dr. Hugh S. Taylor

Cos’è la penicillamina?

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La penicillamina è un farmaco soggetto a prescrizione disponibile in compresse orali e capsule orali. È usato per diminuire il dolore, il gonfiore e la tenerezza associati all’artrite reumatoide.

Viene anche usato per rimuovere sostanze indesiderate dal corpo. Per le persone con la malattia di Wilson, rimuove il rame in eccesso . Viene anche usato per rimuovere l’arsenico nelle persone con avvelenamento da arsenico e per prevenire calcoli alla vescica e ai reni .

I nomi di marca di questo farmaco sono Cuprimine e Depen. Una versione generica non è disponibile.

La penicillamina viene fornita con un avviso scatolato dalla FDA (Food and Drug Administration) degli Stati Uniti, secondo cui solo i medici che hanno familiarità con questo farmaco e i suoi effetti collaterali dovrebbero utilizzarlo, poiché esiste il rischio di effetti avversi significativi.

I pazienti devono rimanere sotto la supervisione del medico durante l’uso di questo farmaco e sarà probabilmente necessario un numero di test per monitorare i cambiamenti.

Può causare gravi danni ai reni e può influire sulla funzione di coagulazione del sangue del corpo, aumentando il rischio di sanguinamento. Può anche aumentare il rischio di sviluppare un’infezione.

Dovrebbe essere prescritto solo da medici che sono addestrati a usarlo. Il medico controllerà attentamente il paziente durante l’utilizzo di questo farmaco per verificare eventuali problemi.

Fatti veloci sulla penicillamina

  • La penicillamina è un farmaco per via orale usato per trattare l’artrite reumatoide , la malattia di Wilson, la cistinuria e la tossicità dell’arsenico
  • Gli effetti indesiderati comuni comprendono mal di stomaco , prurito della pelle o eruzione cutanea, nausea, perdita del gusto, mal di stomaco, non sensazione di fame e diarrea .
  • I risultati di laboratorio possono mostrare proteine ​​nelle urine, globuli bianchi bassi e piastrine basse.
  • Non è adatto per l’uso durante la gravidanza, durante il tentativo di rimanere incinta o durante l’allattamento.
  • Può causare la perdita di vitamina B6 da parte dell’organismo e possono essere necessari supplementi giornalieri.
  • Quelli con calcoli renali e vescicali dovrebbero bere almeno 2 litri di acqua ogni giorno per irrigare il medicinale attraverso il sistema.

Usi: come funziona

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La penicillamina è usata per trattare l’artrite reumatoide e anche come agente chelante, per rimuovere sostanze indesiderate dal corpo.

La penicillamina è utilizzata per il trattamento della malattia articolare, ma non è chiaro quale sia la sua efficacia.

Tratta i calcoli renali e vescicali, noti come cistinuria, rimuovendo una proteina chiamata cistina dal corpo.

Funziona per trattare la malattia di Wilson rimuovendo il rame in eccesso dal corpo. Rimuove anche l’arsenico dal corpo in caso di avvelenamento da arsenico.

La penicillamina è un agente chelante. Ciò significa che si lega a determinati composti, che aiuta il tuo corpo a rimuoverli.

Effetti indesiderati comuni

Gli effetti collaterali più comuni includono:

  • eruzione cutanea o prurito
  • una perdita di gusto
  • non avere fame
  • vomito
  • diarrea
  • emorragia
  • febbre
  • infezione
  • ulcere o piaghe in bocca
  • proteina nelle urine, che può causare insufficienza renale
  • piastrine basse e globuli bianchi bassi

Sintomi e segni di problemi renali possono includere:

  • gonfiore delle mani, dei piedi o del viso
  • urina torbida o schiumosa

Gli effetti collaterali lievi possono scomparire entro pochi giorni o un paio di settimane. Se gli effetti collaterali sono gravi o non vanno via, è importante parlare con un medico.

Gravi effetti collaterali

La penicillamina è stata collegata a alcuni casi potenzialmente letali di anemia aplastica , agranulocitosi, trombocitopenia, sindrome di Goodpasture e miastenia grave .

È importante essere consapevoli dei possibili effetti collaterali di questo e di altri farmaci.

Se manifesta uno qualsiasi dei seguenti effetti indesiderati gravi, chiami immediatamente il medico.

Se i sintomi possono essere pericolosi per la vita o se pensi di avere un’emergenza medica, chiama il 9-1-1.

Reazione allergica

reazione allergica

Un’eruzione cutanea pruriginosa può verificarsi quando si utilizza questo farmaco. Potrebbe essere il segno di una reazione allergica.

I sintomi possono includere:

  • eruzione cutanea
  • orticaria
  • pizzicore
  • rossore
  • oppressione toracica
  • febbre

Infezione

I sintomi possono includere:

  • febbre
  • brividi
  • gola infiammata
  • tosse

Le persone che stanno usando questo farmaco possono ridurre il rischio di infezione attraverso misure di controllo delle infezioni, ad esempio limitando il contatto con persone che hanno un’infezione e lavando spesso le mani.

Se vi sono segni di infezione, come febbre, dolore, brividi o mal di gola, informi il medico.

Aumento del sanguinamento

I sintomi possono includere:

 

  • sangue nelle tue feci
  • sanguinamento dalle gengive
  • lividi facilmente

Questo farmaco può influenzare la capacità del sangue di coagulare. Di conseguenza, sanguinamento e lividi possono verificarsi più facilmente durante l’assunzione.

Problemi al fegato

I sintomi possono includere:

  • urina di colore scuro
  • vomito
  • mal di stomaco
  • ingiallimento del bianco degli occhi o della pelle

Problemi ai reni

I sintomi possono includere:

  • incapacità di passare l’urina

 

  • sangue nelle tue urine

Problemi di pancreas

I sintomi possono includere:

  • mal di stomaco
  • vomito
  • mal di schiena

Cambiamenti alla tua pelle

Questi potrebbero essere:

  • eccessivo corrugamento della pelle
  • pelle facilmente strappabile o stropicciata

Altri problemi includono tiroidite, problemi gastrointestinali e depressione del midollo osseo in alcuni pazienti.

Interazioni tra cibo e droga

La penicillamina può interagire con altri farmaci, erbe, vitamine e altri integratori, quindi è importante parlare con il medico di eventuali farmaci esistenti.

Avere tutte le prescrizioni nella stessa farmacia può aiutare a ridurre questo rischio, perché il farmacista può verificare eventuali interazioni farmacologiche.

Interazioni alimentari

Il cibo può ridurre l’effetto di questo farmaco.

La penicillamina deve essere presa a stomaco vuoto. Può essere assunto 1 ora prima o 2 ore dopo aver mangiato.

Alcune persone potrebbero dover bere molti liquidi durante l’assunzione di questo farmaco per massimizzare l’effetto. Il medico può consigliarti su questo.

Vitamina B6

L’uso di questo farmaco può causare all’organismo di eliminare più vitamina B6 del solito. Per prevenire un deficit, il medico può raccomandare l’uso di integratori.

Interazioni farmacologiche

Deve essere assunto almeno 1 ora prima o dopo qualsiasi altro farmaco al fine di prevenire un’interazione.

Ecco alcune delle possibili interazioni farmacologiche.

Droghe cardiache: digossina

La penicillamina può causare livelli più bassi di digossina nel corpo e ridurne l’effetto. Potrebbe essere necessaria una dose maggiore di digossina.

Antiacidi: idrossido di alluminio e idrossido di magnesio (latte di magnesia)

Gli antiacidi possono ridurre l’effetto della penicillamina nel corpo. Devono essere evitati per un’ora prima e dopo l’assunzione di penicillamina.

Pillole di ferro

Questi possono ridurre l’effetto della penicillamina. Le pillole di ferro non devono essere assunte un’ora prima o dopo l’assunzione di penicillamina.

Droghe per la malaria

La combinazione di penicillamina con farmaci contro la malaria può causare seri effetti collaterali.

Farmaci contro il cancro

Gravi effetti avversi possono derivare dall’assunzione di penicillamina con farmaci antitumorali .

Chi non dovrebbe usare la penicillamina?

Alcune persone non dovrebbero usare questo farmaco perché gli effetti collaterali possono essere più gravi con determinate condizioni.

Disturbi delle cellule del sangue

Se il corpo non produce abbastanza globuli bianchi, la penicillamina può peggiorare la situazione, causando infezioni e altri gravi effetti collaterali.

Il medico potrebbe dover eseguire esami del sangue di routine per monitorare il conteggio delle cellule del sangue del paziente.

Malattie renali

Le persone con malattia renale moderata o grave non dovrebbero usare questo farmaco.

La penicillamina viene rimossa dal tuo corpo dai reni. La malattia renale può portare ad una maggiore quantità di penicillamina nel corpo. Ciò potrebbe causare un aumento degli effetti collaterali.

Gravidanza

La penicillamina è un farmaco di gravidanza di categoria D.

Questo significa:

1. Gli studi mostrano un rischio di effetti avversi per il feto quando la madre assume il farmaco.

2. Questo farmaco deve essere usato durante la gravidanza solo in casi gravi in ​​cui è necessario trattare una condizione pericolosa nella madre.

I pazienti devono informare il medico se sono incinta, pianificare una gravidanza, perdere un periodo o avere rapporti sessuali non protetti durante l’assunzione di questo farmaco.

La penicillamina può causare danni a un feto in via di sviluppo.

Allattamento

La penicillamina può passare attraverso il latte materno e causare danni al bambino durante l’allattamento. L’allattamento al seno non è raccomandato durante l’assunzione di penicillamina.

Bambini

Per l’artrite reumatoide e la malattia di Wilson, la sicurezza e l’efficacia della penicillamina non sono state stabilite nelle persone di età inferiore ai 18 anni.

allergie

La penicillamina può causare una grave reazione allergica in alcune persone. Chiunque abbia mai avuto una reazione seria a questo farmaco non dovrebbe riprenderlo. Farlo potrebbe essere fatale.

Dosaggio

Il medico deciderà sulla migliore dose e forma del farmaco.

Questo dipenderà da:

  • l’età della persona
  • la condizione da trattare
  • quanto è grave la condizione
  • altre condizioni mediche
  • reazione alla prima dose

Un adulto con malattia di Wilson probabilmente prenderà tra 250 milligrammi (mg) e 2.000 mg al giorno, per capsula.

Per la cistinuria, la normale dose per adulti è di 2.000 mg al giorno, ma la dose può variare da 1.000 a 4.000 mg.

Per l’artrite reumatoide, il medico può prescrivere tra 125 mg e 1.500 mg al giorno.

È importante seguire le istruzioni del medico durante l’assunzione di qualsiasi farmaco. Se si verificano effetti collaterali, questi devono essere segnalati al medico, che può consigliare il passaggio successivo.

Prendendo troppo di questo farmaco può portare a gravi effetti collaterali, tra cui nausea e vomito e, eventualmente, problemi al fegato o ai reni. Se salti una dose, non prenda una dose doppia la volta successiva.

Potresti essere in grado di dire che il farmaco sta funzionando se riscontri una riduzione dei sintomi. Parlate con il vostro medico per vedere se il farmaco sta funzionando per voi.

Questo farmaco può essere assunto a lungo o breve termine. Parlate con il vostro medico di quanto tempo dovrete prenderlo.

Altri suggerimenti

Ecco alcuni altri punti da tenere a mente.

Viaggio

Quando viaggi con il tuo farmaco:

  • Portalo sempre con te o nel bagaglio a mano
  • Nota che le macchine a raggi X aeroportuali non influenzeranno questo farmaco
  • Potrebbe essere necessario mostrare l’etichetta prestampata della farmacia per identificare il farmaco.
  • Tieni con te la scatola con l’etichetta prescritta quando sei in viaggio.

Monitoraggio clinico

Il medico può eseguire questi test per garantire che il paziente rimanga in buona salute durante l’utilizzo di questo farmaco.

  • esame delle urine e del sangue per la funzionalità del sangue e dei reni
  • controlli della pelle possono essere effettuati due volte a settimana per il primo mese e poi ogni 2 settimane per i prossimi 5 mesi
  • test di funzionalità epatica possono essere effettuati almeno ogni 6 mesi durante l’utilizzo di questo farmaco

Ulteriori test di laboratorio possono essere eseguiti per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del farmaco

I farmaci alternativi potrebbero essere disponibili. Se gli effetti collaterali sono problematici, il medico può consigliare su cosa fare.

Cancro colorettale: il trattamento sembra impostato per studi clinici sull’uomo

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Un tipo di trattamento che utilizza le cellule immunitarie dei pazienti per attaccare il cancro sembra pronto per i test negli studi clinici sull’uomo di cancro del colon-retto avanzato.
scienziato con dischi farmajet

L’immunoterapia è quasi pronta per essere testata nei partecipanti umani.

In un documento di studio pubblicato sulla rivista Cancer Immunology Research , i ricercatori della Thomas Jefferson University di Philadelphia, PA, riportano come hanno testato il trattamento, che è un tipo di immunoterapia nota come terapia dei linfociti chimerici del recettore dell’antigene (CAR), nei topi che sono stati impiantati con tumori del cancro colorettale umano .

Il trattamento ha ucciso i tumori del colon-retto e ha impedito la loro diffusione.

Il completamento riuscito di questo ultimo stadio preclinico significa che il prossimo passo sarebbe una sperimentazione clinica di fase I in pazienti umani.

Il progresso è significativo perché ci sono poche opzioni di trattamento per il tumore del colon-retto una volta che è avanzato.

“Il concetto di trasferire la terapia [CAR T-cell] al cancro del colon-retto è un importante passo avanti”, afferma la dottoressa Karen Knudsen, che è direttore del Sidney Kimmel Cancer Center presso la Thomas Jefferson University, “e potrebbe affrontare un importante bisogno clinico insoddisfatto “.

Cancro colorettale avanzato

Sebbene il cancro del colon-retto sia il ” terzo più comune ” tumore che colpisce sia gli uomini che le donne negli Stati Uniti, è la seconda causa principale di decessi per cancro.

Le stime suggeriscono che ci sono stati 139.992 nuovi casi di cancro del colon-retto e 51.651 morti per la malattia negli Stati Uniti nel 2014, l’ultimo anno per le cifre ufficiali.

Come con la maggior parte dei tumori, la maggior parte delle morti nel cancro del colon-retto si verificano in pazienti con malattia avanzata, che inizia quando il tumore primario inizia a diffondersi.

Il tumore può diffondersi localmente nel tessuto adiacente o attraverso metastasi, un processo in cui le cellule sfuggono al tumore primitivo e migrano verso altre parti del corpo dove possono creare nuovi tumori secondari.

Non tutte le cellule tumorali che sfuggono a un tumore primario riescono a formare tumori secondari. Il processo è complesso e ha molti passaggi: dall’allontanarsi alla migrazione, dall’eludere il sistema immunitario e dall’accampamento – e può fallire in qualsiasi momento.

Le cellule che alla fine riusciranno potrebbero non assomigliare più alle cellule del tumore primario. Questo è uno dei motivi per cui il cancro metastatico è più difficile da trattare.

La terapia con cellule T di CAR “riprogramma” le cellule T

La terapia con le cellule T è un tipo di immunoterapia in cui i medici riprogrammano i geni nelle “cellule immunitarie” dei pazienti per attaccare le cellule tumorali. ”

Per fare ciò, le cellule T del sistema immunitario vengono prelevate dal paziente, riprogrammate geneticamente in laboratorio, moltiplicate per aumentare notevolmente il loro numero e quindi reinfuse nel paziente.

La riprogrammazione delle cellule T ripristina la loro capacità di trovare e attaccare le cellule tumorali che in precedenza avevano avuto molto successo nel sopprimere gli attacchi.

Tuttavia, affinché le cellule T possano trovare e uccidere solo le cellule tumorali bersaglio, deve esserci un modo per identificarle in modo univoco rispetto alle cellule T. È qui che entra in gioco la riprogrammazione genetica – fa sì che le cellule T cerchino un marcatore unico, chiamato antigene tumorale, sulle cellule.

Lo studio ha utilizzato l’antigene tumorale GUCY2C

Nel caso del nuovo studio, l’antigene tumorale che hanno usato era GUCY2C, il cui potenziale era stato precedentemente identificato dall’autore senior Adam E. Snook, che è un assistente professore nel Dipartimento di Farmacologia e Terapie Sperimentali presso la Thomas Jefferson University.

Inizialmente, gli scienziati hanno testato la terapia su cellule tumorali coltivate in laboratorio. Hanno mostrato che mirava e uccideva solo quelle cellule tumorali che esprimevano il marcatore GUCY2C; le cellule tumorali senza GUCY2C sono state risparmiate.

Il Prof. Snook e colleghi hanno poi dimostrato che la terapia con cellule T CAR che utilizza l’antigene tumorale GUCY2C ha trattato con successo topi impiantati con tumori del colon-retto umano.

Tutti i topi trattati sono sopravvissuti per tutto il tempo di osservazione dello studio, che ammontava a 75 giorni. I topi trattati con una terapia di controllo sono sopravvissuti per una media di 30 giorni.

In un’altra serie di esperimenti, i ricercatori hanno usato topi che avevano sviluppato i loro tumori del cancro del colon-retto “murini” ma che erano stati geneticamente modificati per “esprimere GUCY2C umano”.

Quando hanno trattato quei topi con cellule T programmate per trovare le cellule tumorali con GUCY2C, i ricercatori hanno scoperto che “fornivano una protezione a lungo termine contro le metastasi polmonari”.

Il polmone è un sito comune per tumori secondari nel cancro del colon-retto nell’uomo.

I topi che hanno ricevuto la terapia con cellule T CAR hanno vissuto per altri 100 giorni senza tumori secondari, mentre i topi che hanno ricevuto un trattamento di controllo hanno vissuto solo una media di 20 giorni dopo il trattamento.

Nessun effetto collaterale “fuori bersaglio”

Anche se questo studio non ha testato alcun effetto collaterale derivante dalle cellule T ingegnerizzate “fuori bersaglio”, i ricercatori avevano precedentemente dimostrato, utilizzando una versione di topo della terapia, che non vi erano “effetti fuori bersaglio”. ”

Il Prof. Snook riconosce la “maggiore preoccupazione” per la sicurezza nell’uso della terapia con cellule T CAR. “In altri tumori”, osserva, “il campo ha osservato risposte autoimmuni letali”.

Dice che ci sono sforzi in corso per creare antidoti ad azione rapida a queste risposte fuori bersaglio, ma lui ei suoi colleghi credono che il loro studio dimostra che la terapia con cellule T GUCY2C CAR “può essere molto efficace e sicura nei pazienti oncologici”.

Vedono anche applicazioni più ampie della terapia in altri tumori difficili da trattare che esprimono anche l’antigene tumorale GUCY2C.

“L’antigene che abbiamo come target per il cancro del colon-retto”, spiega il prof. Snook, “è uno che è condiviso tra diversi tumori ad alto tasso di mortalità tra cui il cancro esofageo e pancreatico”.

“Presi insieme, il 25% delle persone che muoiono di cancro potrebbero potenzialmente essere trattati con questa terapia”.

Prof. Adam E. Snook