Una terapia di recente sperimentazione potrebbe aprire un nuovo capitolo nel trattamento della malattia di Parkinson.
In una nuova serie di studi che è culminata con uno studio in aperto (in cui i partecipanti erano a conoscenza del trattamento che avrebbero ricevuto), gli scienziati hanno iniziato a testare l’efficacia di un nuovo trattamento – e metodo di somministrazione – per il morbo di Parkinson .
Un grande team di ricercatori di varie istituzioni in tutto il Regno Unito e il Canada, tra cui l’Università di Bristol e l’Università di Cardiff nel Regno Unito, e l’Università della British Columbia a Vancouver, in Canada, hanno ideato e condotto il processo.
Nello studio, i ricercatori hanno mirato a ripristinare le cellule cerebrali produttrici di dopamina degradanti in persone a cui i medici avevano diagnosticato il morbo di Parkinson.
Poiché la dopamina è un neurotrasmettitore che aiuta a regolare il controllo e l’agilità dei movimenti del corpo, la produzione compromessa di dopamina – dovuta a cambiamenti nelle cellule cerebrali che la rilasciano – porta ai sintomi motori che caratterizzano la malattia di Parkinson.
Il gruppo di ricerca che ha condotto l’attuale studio ha deciso di provare e riabilitare quelle cellule cerebrali aumentando i livelli del fattore neurotrofico derivato dalla linea delle cellule gliali (GDNF), un tipo di proteina che supporta la salute neuronale.
Nel documento di studio che riporta i risultati – che compare nel Journal of Parkinson’s Disease – gli scienziati spiegano che non solo hanno testato una nuova terapia, ma anche un metodo di somministrazione innovativo – attraverso una porta che hanno impiantato nel cranio.
Risultati molto incoraggianti
Inizialmente, il team di ricerca ha condotto un piccolo studio pilota con sei partecipanti – tutti conviventi con la malattia di Parkinson – il cui obiettivo principale era stabilire se il nuovo approccio terapeutico fosse sicuro.
La fase successiva ha visto 35 partecipanti in più con la malattia di Parkinson partecipare a uno studio in doppio cieco quando né loro né i ricercatori che hanno somministrato la terapia sapevano se ognuno di essi aveva a che fare con il trattamento sperimentale o con un placebo .
Questo processo durò 9 mesi (40 settimane), durante i quali il team diede metà dei volontari alle infusioni mensili di GDNF e somministrò un placebo all’altra metà che fungeva da coorte di controllo.
Infine, i ricercatori hanno organizzato una prova in aperto, basandosi sui risultati dei test precedenti. In questo studio, i volontari che avevano precedentemente ricevuto GDNF hanno continuato ad avere questo trattamento per altre 40 settimane.
Allo stesso tempo, quelli che in precedenza avevano ricevuto un placebo ora avevano GDNF per 40 settimane. “Da ottobre 2013 ad aprile 2016, tutti i 41 pazienti che hanno completato lo studio genitore sono stati sottoposti a screening per la partecipazione allo studio di estensione”, scrivono i ricercatori.
Per ricevere il farmaco, i partecipanti hanno concordato di impiantare un porto speciale nelle loro capacità, che ha permesso alle infusioni di droga di raggiungere direttamente il loro cervello. Dopo l’impianto, i volontari hanno ricevuto, nel complesso, oltre 1.000 infusioni di farmaci una volta ogni 4 settimane.
Quando hanno analizzato i risultati del primo studio di 9 mesi (40 settimane), i ricercatori non hanno visto cambiamenti nel cervello dei partecipanti che avevano ricevuto un placebo. Tuttavia, hanno notato che i volontari che avevano ricevuto il trattamento con GDNF avevano un miglioramento del 100% nel putamen, la regione del cervello che contiene cellule produttrici di dopamina.
“L’ampiezza spaziale e relativa del miglioramento delle scansioni cerebrali è al di là di quanto visto in precedenza in studi sui trattamenti del fattore di crescita per il Parkinson portati chirurgicamente”, sottolinea Alan Whone, ricercatore principale dello studio.
“Questo rappresenta alcune delle prove più convincenti che possiamo avere un mezzo per risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali della dopamina che sono gradualmente distrutte nel Parkinson”, prosegue Whone.
‘Una svolta significativa’
Al punteggio di 18 mesi, quando i partecipanti erano stati sottoposti al trattamento con GDNF per 9 mesi o per 18 mesi, i ricercatori hanno scoperto che tutti avevano iniziato a subire miglioramenti da moderati a significativi dei loro sintomi motori prima di confrontarli con i punteggi delle loro prestazioni prima le prove. I ricercatori hanno anche concluso che un’esposizione prolungata al GDNF era sicura.
Tuttavia, il team avverte che alla fine dello studio in aperto, non vi erano differenze significative in termini di miglioramento dei sintomi tra i partecipanti che avevano ricevuto GDNF per 40 settimane (9 mesi) e coloro che lo avevano ricevuto per il doppio di quel periodo .
Per questo motivo, i ricercatori sostengono che hanno bisogno di fare ulteriori studi, che valuteranno per quanto tempo una persona dovrebbe ricevere il trattamento al fine di ottenere i maggiori benefici.
Tuttavia, Steven Gill, coautore dello studio e designer dell’innovativo dispositivo per la somministrazione di farmaci sottolinea che le scoperte attuali suggeriscono che questa nuova terapia è assolutamente sicura e fattibile e che le persone possono somministrarla per un lungo periodo di tempo.
Inoltre, osserva che somministrare farmaci direttamente nelle aree cerebrali che hanno come obiettivo ha il potenziale di rivoluzionare gli approcci terapeutici alle condizioni neurologiche.
“Questo processo ha dimostrato che possiamo tranquillamente e ripetutamente infondere i farmaci direttamente nel cervello dei pazienti per mesi o anni”, dice Gill.
“Questo è un importante passo avanti nella nostra capacità di trattare le condizioni neurologiche, come il Parkinson perché la maggior parte dei farmaci che potrebbero funzionare non possono attraversare il flusso sanguigno nel cervello a causa di una barriera protettiva naturale”.
Farmajet 
L’ha ribloggato su Pina Chidichimo.
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