La Food and Drug Administration ha appena approvato un farmaco a base di cannabis per la prima volta.
Di recente, i media internazionali hanno bombardato il loro pubblico con la copertura del caso di una madre britannica il cui deposito di cannabis terapeutico è stato sequestrato dalle dogane del Regno Unito.
La donna trasportava olio di cannabis che stava portando nel Regno Unito per aiutare a gestire le condizioni del figlio dodicenne, che ha una grave forma di epilessia .
La disputa alla fine ha portato i funzionari del Regno Unito a fare un’eccezione per il ragazzo e restituire la sostanza confiscata.
Negli Stati Uniti, la cannabis è stata legalizzata per uso medico in alcuni stati, ma fino a poco tempo fa non aveva ancora ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA), come sicura per il trattamento o la gestione di una determinata condizione medica.
Ma lunedì la FDA ha finalmente approvato l’uso di una soluzione orale di cannabidiolo (CBD) chiamata Epidiolex per il trattamento di due rare forme di epilessia – la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet – in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
Sebbene il CBD sia derivato dalla pianta di marjiuana Cannabis sativa , non induce uno stato di intossicazione. Il “massimo” è invece causato da un altro componente della cannabis chiamato tetraidrocannabinolo (THC).
“La FDA [ha] supportato la ricerca in questo settore per molti anni”, osserva il commissario della FDA Dr. Scott Gottlieb in una dichiarazione ufficiale . “Ma la marijuana è un composto di Schedule I con rischi noti.”
La Drug Enforcement Administration (DEA) afferma che le sostanze Schedule I “sono definite come farmaci senza uso medico attualmente accettato e con un alto potenziale di abuso”.
Per questo motivo, il dott. Gottlieb specifica che la FDA aveva bisogno di vedere prove solide, rispondenti a criteri rigorosi, prima di approvare qualsiasi farmaco derivato dalla cannabis per la terapia medica. E Epidiolex è il primo farmaco ad aver raggiunto questi standard elevati.
“Questo è un importante progresso medico, ma è anche importante notare che questa non è un’approvazione della marijuana o di tutti i suoi componenti”, sottolinea il Commissario.
“Questa è l’approvazione di uno specifico farmaco CBD per un uso specifico ed è stato basato su studi clinici ben controllati che valutano l’uso di questo composto nel trattamento di una condizione specifica”, aggiunge.
Trattamento per l’epilessia rara e grave
Le due condizioni che questo nuovo farmaco tratterà – la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet – sono entrambi tipi rari e gravi di epilessia ad esordio infantile.
La sindrome di Lennox-Gastaut inizia più spesso tra i 3-5 anni ed è caratterizzata da frequenti crisi convulsive, molte delle quali sono toniche – cioè, che comportano l’improvviso irrigidimento dei muscoli degli arti e di altre parti del corpo.
Praticamente tutti i bambini diagnosticati con questa condizione sviluppano anche disabilità intellettive e la maggior parte richiede anche assistenza con attività quotidiane di base.
La sindrome di Dravet appare nel primo anno di vita e inizia con le convulsioni febbrili . Si verificano anche altri tipi di convulsioni man mano che la condizione avanza. Questi includono convulsioni miocloniche, caratterizzati da spasmi muscolari brevi e incontrollati.
Alcuni bambini potrebbero anche sviluppare uno stato noto come “stato epilettico”, in cui vivono convulsioni continue che richiedono un intervento di emergenza. I pazienti con questa sindrome spesso sviluppano anche cattive abilità linguistiche, alterazioni della capacità motoria e iperattività e possono trovare difficoltà a relazionarsi con gli altri.
“Le crisi difficili da controllare che i pazienti con la sindrome di Dravet e l’esperienza della sindrome di Lennox-Gastaut hanno un profondo impatto sulla qualità della vita di questi pazienti”, osserva il dott. Billy Dunn, direttore della Divisione dei prodotti neurologici nel centro della FDA per la valutazione e la ricerca di droghe.
“Oltre ad un’altra importante opzione di trattamento per i pazienti Lennox-Gastaut, questa prima approvazione di un farmaco specifico per i pazienti con sindrome di Dravet [fornirà] un significativo e necessario miglioramento nell’approccio terapeutico alla cura delle persone con questa condizione.”
Potenziali rischi ed effetti collaterali
Epidiolex è stato testato in tre studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, che hanno rivelato che il farmaco, se assunto in associazione con altri farmaci, è efficace nel ridurre la frequenza delle crisi in pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut o di Dravet.
Sono stati anche rilevati effetti collaterali, tra cui l’essere più comune: letargia, affaticamento , diminuzione dell’appetito, aumento degli enzimi epatici, diarrea , eruzioni cutanee, debolezza, insonnia , scarso sonno e infezioni.
Anche i rischi più gravi devono essere presi in considerazione, anche se la FDA nota che tali problemi possono insorgere in relazione a qualsiasi farmaco per l’epilessia. Questi rischi potrebbero essere: ideazione suicidaria, tentativi di suicidio, maggiore aggressività o agitazione, depressione e attacchi di panico.
Anche la lesione del fegato è una possibilità, anche se i casi riportati, in generale, sono stati lievi. Tuttavia, questo può essere un fattore di rischio per problemi più gravi legati al fegato.
“L’approvazione di oggi”, afferma Dr Gottlieb, “dimostra il nostro impegno nei confronti del processo scientifico e collabora con gli sviluppatori di prodotti per portare sul mercato prodotti a base di marijuana”.
“Rimaniamo fedeli al nostro gold standard per lo sviluppo e la revisione dei prodotti”, aggiunge. “Un tale processo assicura che qualsiasi nuova terapia della marijuana e dei suoi componenti sia sicura, efficace e prodotta secondo una qualità elevata e costante.”
“E, cosa più importante,” conclude il commissario FDA, “che questi prodotti sono stati dimostrati sicuri ed efficaci per i pazienti.”
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