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Usa: arriva in commercio il Luxturna, il farmaco più caro del mondo

Negli Stati Uniti è da pochi giorni in vendita il Luxturna, un farmaco contro la distrofia retinica, malattia ereditaria che può portare alla cecità. Più che un farmaco è però una terapia genetica. Il suo prezzo è altissimo: vediamo esattamente quanto.

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Per chi non lo avesse mai sentito, Luxturna è un farmaco molto particolare. Oltre a promette di curare la distrofia retinica ereditaria, una patologia molto rara che può portare alla cecità, ha anche un’altra caratteristica: non ha rivali in fatto di prezzo. Sì, Luxturna è in assoluto il farmaco più costoso del mondo. Prodotto dalla Spark Therapeutics, lo scorso dicembre 2017 ha ottenuto il via libera alla commercializzazione da parte della Food and Drug Administration, ente governativo che regolamenta la presenza di farmaci e alimenti sul suolo statunitense.

Il funzionamento di questo farmaco è davvero rivoluzionario. La terapia prevede l’inserimento nelle cellule retiniche di un gene, il Rpe65, capace di produrre la proteina necessaria per riattivare la vista. Per il rilascio del gene ci si avvale di un virus adeno-associato, in altre parole un innocuo vettore. Il trattamento prevede una sola somministrazione. L’unico inconveniente è rappresentato dal prezzo, fissato in 850 mila dollari.

La cifra è indubbiamente da capogiro, ma le previsioni degli analisti di Borsa si erano spinte addirittura più in là, ipotizzando un prezzo di lancio pari ad un milione di dollari. D’altro canto il trattamento promette di risolvere alla radice la malattia, che grazie alla modifica del Dna non avrà più modo di riproporsi.

Dopo l’annuncio della vendita sul mercato del farmaco, le azioni della Spark Therapeutics sono cresciute del 1,3%. Considerando poi che il Luxturna andrebbe a trattare una malattia rara, le previsioni per il 2018 stimano un incasso di 75 milioni di dollari a fronte dei 381 milioni attesi per il 2019.

Ad ogni modo, tenendo conto del prezzo esorbitante, la società di biotecnologie ha promesso di rimborsare la spesa nel caso in cui la cura si dimostrasse inefficace. Inoltre sarà a breve previsto il pagamento rateale. Per la somministrazione del farmaco bisogna attendere invece qualche mese, in quanto sarà necessario rivolgersi esclusivamente a dei centri specializzati.

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