Pubblicato da FARMAJET gennaio 2018
I ricercatori hanno sviluppato una terapia genica che ripristina i normali livelli di glucosio nel sangue nel diabete, riprogrammando le cellule alfa nel pancreas in cellule beta produttrici di insulina.
Il dottor George Gittes, professore di chirurgia e di pediatria all’Università di Pittsburgh School of Medicine in Pennsylvania, e il team hanno condotto lo studio. Le loro scoperte sono state pubblicate sulla rivista Cell Stem Cell .
Il diabete di tipo 1 , una malattia autoimmune cronica, colpisce circa 1,25 milioni di bambini e adulti in Italia.
Il sistema immunitario che di solito distrugge i germi e le sostanze estranee avvia erroneamente un attacco alle cellule beta produttrici di insulina che si trovano nel pancreas, che quindi si traduce in alti livelli di glucosio nel sangue.
Nel corso del tempo, il diabete di tipo 1 può avere un effetto significativo sugli organi principali e causare malattie cardiache e dei vasi sanguigni, danni ai nervi, ai reni, agli occhi e ai piedi, condizioni della pelle e della bocca e complicazioni durante la gravidanza.
I ricercatori nel campo del diabete di tipo 1 hanno mirato a sviluppare un trattamento che conserva e ripristina la funzione delle cellule beta, che, a sua volta, reintegrerà l’insulina, responsabile del trasferimento di glucosio nel sangue nelle cellule per produrre energia.
Una barriera a questa soluzione è che le nuove cellule che derivano dalla terapia di sostituzione delle cellule beta verrebbero probabilmente distrutte dal sistema immunitario.
Per superare questo ostacolo, il team ha ipotizzato che altre cellule simili potrebbero essere riprogrammate per comportarsi in modo simile alle cellule beta e produrre insulina , ma che sono abbastanza diverse da non essere riconosciute e distrutte dal sistema immunitario.
Cellule alfa riprogrammate in cellule beta
Il team ha progettato un vettore virale adeno-associato (AAV) che ha fornito due proteine - Pdx1 e MafA – al pancreas del topo. Pdx1 e MafA supportano la proliferazione, la funzione e la maturazione delle cellule beta e possono infine trasformare le cellule alfa in cellule beta produttrici di insulina.
Le cellule alfa erano i candidati ideali per la riprogrammazione. Sono abbondanti, simili alle cellule beta e localizzati nel pancreas, il che aiuterebbe tutti con il processo di riprogrammazione.
L’analisi delle cellule alfa trasformate ha mostrato una riprogrammazione cellulare quasi completa alle cellule beta.
Il dott. Gittes e il team hanno dimostrato che in un modello murino di diabete, i livelli di glucosio nel sangue sono stati ripristinati per circa 4 mesi con la terapia genica. I ricercatori hanno anche scoperto che Pdx1 e MafA trasformano le cellule alfa umane in cellule beta in vitro.
“La terapia genica virale sembra creare queste nuove cellule produttrici di insulina che sono relativamente resistenti a un attacco autoimmune”, spiega il dott. Gittes. “Questa resistenza sembra essere dovuta al fatto che queste nuove cellule sono leggermente diverse dalle normali cellule di insulina, ma non così diverse da non funzionare bene”.
Il futuro della terapia genica del diabete
I vettori AAV sono attualmente in fase di ricerca in studi di terapia genica umana e potrebbero essere consegnati al pancreas attraverso una procedura endoscopica non chirurgica, alla fine. Tuttavia, i ricercatori avvertono che la protezione osservata nei topi non era permanente e 4 mesi di livelli di glucosio ripristinati in un modello murino “potrebbero tradursi in diversi anni nell’uomo”.
“Questo studio è essenzialmente la prima descrizione di un semplice singolo intervento clinicamente traducibile nel diabete autoimmune che porta a normali zuccheri nel sangue”, dice il dott. Gittes, “e soprattutto senza immunosoppressione”.
“Una sperimentazione clinica in entrambi i diabetici di tipo 1 e di tipo 2 nell’immediato futuro prevedibile è abbastanza realistica, data l’impressionante natura dell’inversione del diabete, insieme alla fattibilità nei pazienti di effettuare la terapia genica AAV”.
Dott. George Gittes
Gli scienziati stanno testando la terapia genica nei primati non umani. In caso di successo, inizieranno a lavorare con la Food and Drug Administration (FDA) per approvare l’uso negli esseri umani con diabete.
Farmajet 
Spero che questa terapia genetica sia efficace…lo spero tutti lo spero x i.giovani diabetici lo spero anche x me…la sua scoperta mi ha distrutto la vita…vorrei poter essere tra quelle persone a cui provare questa terapia.
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